Chuột lang: Những người tham gia thử nghiệm lâm sàng có nguy cơ
Chúng tôi nói rất nhiều về y học dựa trên bằng chứng.dựa trên kết quả của các nghiên cứu lâm sàng - nhưng ít ai hiểu được những nghiên cứu này được tiến hành như thế nào và ý nghĩa của chúng đối với chính những người tham gia. Một người dường như là một phòng thí nghiệm tương lai với rất nhiều cảm biến, một nghiên cứu khác dường như là phi đạo đức hoặc nguy hiểm, bởi vì bạn có thể dùng giả dược thay vì chữa khỏi bệnh ung thư. Chúng tôi mô tả những cơ chế nào bảo vệ bệnh nhân của các thử nghiệm lâm sàng và tại sao mọi người lại tham gia vào chúng.
Ai làm nghiên cứu và tại sao
Các nghiên cứu thuốc quy mô lớn thường được thực hiện bởi các công ty dược phẩm tạo ra chúng - điều này là cần thiết, bởi vì không nghiên cứu về hiệu quả và an toàn, sẽ không ai cho phép chúng tôi đăng ký thuốc. Từ thời điểm tạo ra một phân tử mới cho đến khi đăng ký thành công, phải mất khoảng mười lăm năm, và ở các giai đoạn khác nhau, hàng chục ngàn chất khác bị loại bỏ, sẽ không trở thành thuốc. Sau thời gian dài làm việc trong phòng thí nghiệm, các nghiên cứu tiền lâm sàng bắt đầu - trên động vật và trong ống nghiệm, ví dụ, trên nuôi cấy tế bào. Bộ tiêu chuẩn là nghiên cứu về độc tính, tác động lên các cơ quan và mô khác nhau, ảnh hưởng đến khả năng sinh sản, gây quái thai, gây ung thư và các thông số khác. Cuối cùng, sau khi thu thập đủ dữ liệu, công ty bắt đầu tiến hành các nghiên cứu lâm sàng, nghĩa là nghiên cứu cách thức một loại thuốc tiềm năng hoạt động trong cơ thể con người.
Đây là một khoảnh khắc thú vị của công ty dược phẩm: bạn có thể dựa vào dữ liệu lý thuyết bao nhiêu tùy thích, nhưng không ai biết cơ thể con người sẽ phản ứng thế nào với việc giới thiệu một chất mới. Các nghiên cứu lâm sàng về giai đoạn đầu tiên (sớm nhất, bao gồm cả người đầu tiên, người đầu tiên ở người) thường được tiến hành với sự tham gia của các tình nguyện viên khỏe mạnh. Ở giai đoạn này vẫn chưa xác định được hoạt động trong điều trị bệnh, đó là về việc thiết lập bảo mật cơ bản. Các nghiên cứu giai đoạn đầu tiên là những nghiên cứu duy nhất mà người tham gia được trả tiền. Hầu hết những người đàn ông trẻ khỏe mạnh thường được chọn cho họ - và đối với một số người trong số họ tham gia nghiên cứu trở thành một nguồn thu nhập quan trọng (chúng ta có thể nói về số tiền 200-300 đô la mỗi ngày).
Các giai đoạn sau, thứ hai và thứ ba, đã gần với cuộc sống thực. Giai đoạn thứ ba của nghiên cứu là nhằm thu thập dữ liệu về hiệu quả của thuốc, để cuối cùng có thể đăng ký, do đó, bệnh nhân mắc các bệnh cụ thể có liên quan đến nó. Nếu chúng ta đang nói về các bệnh phổ biến như hen suyễn, số lượng người tham gia có thể lên tới hàng chục ngàn người trên toàn thế giới. Đồng thời để tham gia vào nghiên cứu không cần phải ở trong phòng thí nghiệm đặc biệt - nó có thể cung cấp cho bác sĩ tham gia trong một phòng khám hoặc bệnh viện bình thường; ở Nga, các nghiên cứu được thực hiện ở hàng trăm cơ sở y tế ở các thành phố khác nhau.
Năm 2013, tôi được chẩn đoán mắc bệnh ung thư vú. Chúng tôi đã phẫu thuật, sau đó hóa trị và xạ trị đã ở phía trước. Ở trung tâm ung bướu, tôi được đề nghị tham gia vào một nghiên cứu lâm sàng về một loại thuốc được phát triển để giảm tác dụng phụ của hóa trị - nghĩa là, để bệnh nhân không nôn, để họ không bị mệt mỏi nặng và sức khỏe khủng khiếp. Tôi đã đồng ý không do dự, và không thử một loại thuốc mới: tôi hiểu đơn giản rằng trong khuôn khổ nghiên cứu, hóa trị liệu sẽ có chất lượng tốt nhất, với thuốc gốc chứ không phải thuốc generic. Kết quả là, bản thân thuốc nghiên cứu hoàn toàn phù hợp với tôi, hiệu quả rất tốt. Tôi biết rằng nó đã được đăng ký và bán.
Làm thế nào để đạt được điều kiện lý tưởng
Điều này thật khó tin, nhưng ngay cả khi nghiên cứu được thực hiện ở hàng trăm phòng khám trên khắp thế giới, ở các quốc gia nơi sử dụng các ngôn ngữ khác nhau và đôi khi các tiêu chuẩn điều trị và chẩn đoán khác nhau được sử dụng, tất cả các quy trình, quy trình và đăng ký dữ liệu trong nghiên cứu đều được chuẩn hóa tối đa. Với mục đích này, giao thức - tài liệu nghiên cứu chính - mô tả các chi tiết tốt nhất; nếu cần đo áp lực và mạch sau khi một người dùng thuốc, thì giao thức sẽ chỉ ra thời gian đo chính xác - ví dụ, sau một, ba hoặc năm phút. Tất cả điều này không có nghĩa là không có vi phạm - nhưng kiểm tra liên tục có thể giảm rủi ro đến mức tối thiểu và việc phân tích dữ liệu cũng tính đến rủi ro sai sót.
Trong các thử nghiệm lâm sàng, tất cả mọi thứ xảy ra với bệnh nhân đều được ghi lại - bất kể các sự kiện dường như là "tác dụng phụ" của thuốc đang được nghiên cứu. Một vết cắt trong khi cạo râu có thể được quy cho sự vội vàng, và một vết nứt do ngã trên đường có thể được quy cho một tai nạn đáng tiếc; nhưng nếu tất cả các sự cố được ghi lại, có thể thấy rõ rằng các vết cắt đã trở nên thường xuyên, bởi vì thuốc gây ra chứng run tay, và gãy xương sẽ liên quan đến sự dễ vỡ của xương.
Đó là cách người ta phát hiện ra rằng sildenafil (một loại thuốc hiện được sử dụng để điều trị rối loạn cương dương) giúp duy trì sự cương cứng - thuốc này được phát triển để điều trị đau thắt ngực. Các tác dụng tim mạch không tốt lắm, nhưng bệnh nhân thường nói về việc cải thiện chức năng tình dục đến mức không thể bỏ qua thực tế này. Công ty đã tiếp nhận sự phát triển của sildenafil trong một hồ sơ hoàn toàn khác - và đây là một cuộc cách mạng trong thế giới dược phẩm, khi mọi người bắt đầu nói về ngành công nghiệp "thuốc lối sống". Một câu chuyện tương tự đã xảy ra với minoxidil: nó được nghiên cứu ở những bệnh nhân bị tăng huyết áp động mạch, khi hóa ra nó kích thích mọc tóc; kết quả là thuốc đã được đăng ký để điều trị chứng hói đầu.
Tôi đã tham gia vào nghiên cứu một loại thuốc để điều trị bệnh đa xơ cứng trong năm thứ tư. Tại một số thời điểm, liệu pháp thông thường của tôi đã ngừng hoạt động và lựa chọn là: hoặc chuyển sang dùng thuốc nội địa mà tôi không tin tưởng (và không khác nhiều so với những gì tôi nhận được), hoặc tham gia vào nghiên cứu lâm sàng về thuốc thế hệ mới. Tôi tin tưởng bác sĩ của mình, anh ấy giải thích mọi thứ tốt, và tôi đã đồng ý. Hiệu quả rất tốt, sức khỏe của tôi đã được cải thiện, tôi năng động, tôi chơi tennis. Tôi muốn tiếp tục dùng thuốc này, mặc dù nó chắc chắn sẽ rất đắt(Các công ty dược phẩm thường cho bệnh nhân cơ hội tiếp tục nhận thuốc sau khi kết thúc nghiên cứu cho đến khi có sẵn, ví dụ, như một phần của chương trình MHI. - Ed.).
Đạo đức và thiết kế
Có lẽ huyền thoại chính về các thử nghiệm lâm sàng là "bác sĩ không biết bệnh nhân đang nhận gì", "bạn có thể dùng giả dược thay vì thuốc quan trọng", "một người thậm chí có thể không biết rằng họ đang gặp phải điều gì đó". Nhưng trong thực tế, đây không phải là trường hợp - và nếu vi phạm xảy ra và không được giấu kín. Chìa khóa cho bất kỳ nghiên cứu nào là sự đồng ý của bệnh nhân; thông thường một người nhận được một tài liệu nhiều trong đó nghiên cứu được mô tả bằng những từ đơn giản và dễ hiểu, và có thể dễ dàng nghiên cứu nó ở nhà, thảo luận về tình huống với người thân và sau đó hỏi bất kỳ câu hỏi nào còn lại với bác sĩ. Trước khi mẫu đơn đồng ý được ký, không có quy trình nghiên cứu nào có thể được tiến hành.
Đối với các bác sĩ không biết bệnh nhân đang nhận được gì, phương pháp mù đôi thực sự có nghĩa là cả những người tham gia và các nhà nghiên cứu đều không biết loại trị liệu nào đang được thực hiện. Nhưng đồng thời tất cả các tùy chọn có thể được biết đến; Có thể có hai hoặc nhiều trong số họ, họ có thể bao gồm giả dược, thuốc nghiên cứu ở các liều khác nhau hoặc một số loại thuốc đã được biết đến. Nó được biết trước những tác dụng và phản ứng có khả năng được dự kiến. Có các tiêu chí cho việc điều trị có thể và nên được hủy bỏ, và trong các tình huống khẩn cấp, có cơ hội tìm hiểu chính xác những gì đã được sử dụng cho một người tham gia cụ thể.
Bảng giả dược không phải lúc nào cũng được sử dụng: trong trường hợp có một liệu pháp được đăng ký hiệu quả, việc rời khỏi bệnh nhân mà không cần điều trị là không hợp lý. Nếu liệu pháp này không tồn tại, nhưng đã ở giai đoạn đầu của nghiên cứu, hóa ra loại thuốc mới có hiệu quả rõ ràng, quá trình nghiên cứu có thể thay đổi, để tất cả những người tham gia được điều trị cần thiết. Nghiên cứu cũng có rất nhiều kiểm tra: chất lượng của dữ liệu được thu thập được theo dõi liên tục, sự hiện diện hoặc không có vi phạm và đạo đức. Nếu có bất kỳ dữ liệu mới quan trọng nào, chúng được báo cáo cho tất cả các nhà nghiên cứu trên thế giới, đồng thời thông báo cho các ủy ban đạo đức. Nếu thay đổi được thực hiện cho nghiên cứu, bệnh nhân chắc chắn sẽ tìm hiểu về chúng, người phải một lần nữa chấp thuận bằng văn bản cho sự tham gia tiếp theo (hoặc từ bỏ nó). Bất kỳ người tham gia có thể rời khỏi nghiên cứu bất cứ lúc nào mà không cần giải thích lý do.
Lợi và hại
Tất cả các rủi ro có thể được giải thích cho bệnh nhân trước - bao gồm nguy cơ các phản ứng không mong muốn không lường trước mà chưa từng thấy trước đây, hoặc các biến chứng như bầm tím hoặc đau sau khi lấy máu từ tĩnh mạch. Mỗi người tham gia phải nhận được bảo hiểm sẽ bao gồm mọi thiệt hại nếu nó xảy ra. Tiền tham gia nghiên cứu không phải trả (trừ giai đoạn đầu tiên ở những tình nguyện viên khỏe mạnh), nhưng họ thường bù đắp, ví dụ, chi phí vận chuyển hoặc thực phẩm khi ở trong phòng khám.
Đôi khi không có lợi ích cá nhân nào có thể thấy trước cho bệnh nhân - và họ cũng viết về điều này dưới hình thức đồng ý, đề nghị đóng góp cho khoa học và, có thể, để làm công việc hữu ích cho y học trong tương lai. Tuy nhiên, lợi ích thường rõ ràng và không chỉ vì hiệu quả của một loại thuốc mới. Những người tham gia nghiên cứu nhận được sự chú ý ngày càng tăng, kiểm tra thường xuyên hơn, xét nghiệm máu và nước tiểu trong các phòng thí nghiệm quốc tế (mẫu máu từ khắp châu Âu, bao gồm Nga, có thể được gửi, ví dụ, đến Thụy Sĩ hoặc Bỉ).
Tôi có thể tìm một nghiên cứu phù hợp ở đâu
Cơ sở dữ liệu nghiên cứu lâm sàng chính trên toàn thế giới là hospitaltrials.gov, nơi bạn có thể lọc tìm kiếm của mình, bao gồm tên bệnh và tên quốc gia; Nghiên cứu được thực hiện ở Nga cũng được thu thập trên trang web lâm sàng-trials.ru. Các lựa chọn khác là các trang web của các công ty dược phẩm lớn, hầu hết trong số đó có các trang được Nga hóa và khả năng tìm kiếm nghiên cứu lâm sàng về các bệnh riêng lẻ.
Ảnh: pauchi - stock.adobe.com (1, 2)